Kendric Cromer, 12 anos, recebeu terapia gênica de Lyfgenia com CRISP editar caminhos de DNA para produzir hemácias normais. Medicamento aprovado pela FDA após tratamento de anemia falciforme e risco de câncer hematológico. Medicinos usaram células-tronco para editar hemoglobina fetal e oxigenar o corpo, substituindo hemácias defectuas.
Um garoto de 12 anos dos Estados Unidos deu início, na última quarta-feira (1º/5), a um tratamento genético inovador que tem o potencial de curá-lo da anemia falciforme. Indivíduos com essa condição produzem os glóbulos vermelhos em uma forma atípica, prejudicando a circulação adequada de oxigênio pelo corpo e resultando em riscos à saúde e à longevidade.
Ele se tornou o primeiro paciente a receber essa terapia promissora em um hospital renomado nos EUA. A expectativa é de que, com o avanço desse tratamento, mais pessoas possam se beneficiar no futuro, trazendo esperança para aqueles que atualmente não possuem nenhum tratamento eficaz disponível. A pesquisa e os avanços na luta contra a anemia falciforme representam uma conquista significativa na área da medicina moderna.
O avanço revolucionário no tratamento da anemia falciforme
Kendric Cromer entrou para a história como o primeiro paciente a receber o inovador medicamento Lyfgenia, marcando um marco significativo no cenário da anemia falciforme. Este medicamento pioneiro utiliza uma abordagem de terapia gênica, onde as células-tronco do próprio paciente são submetidas à edição genética através do método CRISP. Após esse processo de edição genética, as células-tronco modificadas são reintroduzidas no paciente, com a expectativa de que possam guiar a formação de células sanguíneas normais.
A aprovação do tratamento pela Food and Drug Administration (FDA), em dezembro de 2023, representou um grande avanço no campo da medicina, oferecendo uma nova esperança para pacientes como Kendric. Anteriormente, a única opção de cura para a anemia falciforme era um transplante de medula, tornando o Lyfgenia uma abordagem revolucionária e muito aguardada.
A anemia falciforme é uma condição genética que afeta as hemácias, também conhecidas como glóbulos vermelhos, responsáveis pela oxigenação do corpo. Nestas pessoas, as hemácias adquirem uma forma de foice, o que dificulta o transporte adequado de oxigênio. No Brasil, a doença afeta 1 a cada 650 nascidos, sendo mais comum em indivíduos com ascendência negra.
A terapia genética com CRISP para anemia falciforme desperta grande interesse na comunidade médica e científica, prometendo não apenas tratar esta condição, mas também abrir caminho para novos tratamentos de outras doenças. O sucesso do medicamento Lyfgenia traz esperança para milhares de pessoas que enfrentam os desafios da anemia falciforme diariamente.
A abordagem de edição genética utilizada no tratamento de Kendric ainda não possui aprovação no Brasil, sendo indicada nos Estados Unidos para pacientes a partir de 12 anos com a doença falciforme. No entanto, é importante ressaltar que, em alguns casos durante os ensaios clínicos, houve um aumento do risco de câncer hematológico, com dois pacientes desenvolvendo leucemia. Isso destaca a importância da monitorização regular dos pacientes tratados com Lyfgenia, com consultas a cada seis meses para garantir a segurança e eficácia do tratamento.
Os avanços da terapia genética na luta contra a anemia falciforme
A terapia genética tem se mostrado promissora no combate à anemia falciforme, abrindo novos horizontes no campo da medicina. Com o potencial de reativar os caminhos do DNA responsáveis pela produção de hemácias normais, esta abordagem busca replicar o processo de formação das hemoglobinas fetais, que são resistentes aos efeitos da anemia falciforme.
O depoimento do médico Bruno Solano, que contribuiu para as pesquisas sobre os tratamentos de anemia falciforme com CRISP, destaca a importância desse avanço. Ao editar o DNA, é possível restaurar a produção de hemácias de forma embrionária, evitando a formação das células sanguíneas defeituosas presentes na anemia falciforme.
A saga de Kendric e a jornada do Lyfgenia representam um passo significativo na busca por novas abordagens terapêuticas para a anemia falciforme. Este avanço, embora promissor, também levanta questões sobre a segurança e eficácia a longo prazo do tratamento, especialmente diante dos potenciais riscos, como o desenvolvimento de câncer hematológico observado em alguns casos.
A anemia falciforme continua a ser uma condição desafiadora, mas com a evolução da terapia genética e a inovação contínua no campo da medicina, há uma luz no fim do túnel para os pacientes que enfrentam essa doença embaraçosa. O futuro promissor da terapia genética na luta contra a anemia falciforme traz esperança para uma melhor qualidade de vida e tratamentos mais eficazes para aqueles que enfrentam essa condição.
Fonte: @ Metropoles
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